Un gran poder
Conlleva una gran responsabilidad
Hace 20 años, un español, Francis Mojica, descubrió que las bacterias se quedaban con pedacitos del ADN de los virus para poder defenderse. Siete años después, las científicas Jennifer Doudna y Emmanuelle Charpentier usaron ese hallazgo para desarrollar las tijeras genéticas CRISPR1. Desde entonces, los humanos tenemos la posibilidad de cambiar el genoma de cualquier ser vivo: modificar en un abrir y cerrar de ojos unas instrucciones que tardaron 3.000 millones de años en escribirse. Podemos, pero… ¿debemos?
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George Church y Lluis Montoliu son dos de los científicos a los que la herramienta de edición genética CRISPR les cambió la vida. Ambos la han utilizado para lo mismo: modificar el ADN de ratones. Church, cofundador de la empresa tejana Colossal Biosciences, ha conseguido roedores con pelo de mamut al tiempo que Montoliu, investigador del CSIC, ha toquiteado sus genes para que nazcan albinos. Sin embargo, sus objetivos difieren. Mientras que el estadounidense ve en los ratones lanudos un primer paso para crear un pseudomamut, nuestro compatriota investiga tratamientos para mejorar la vista de personas con albinismo. ¿Sufren los ratones con todo esto? Probablemente. ¿Está justificado en ambos casos?
Preguntas como esta última son las que se plantea el propio Montoliu en su libro No todo vale, en el que analiza los dilemas éticos, de presente y de futuro, a los que nos enfrentan los últimos avances de la biomedicina. Porque las tijeritas CRISPR nos permiten cambiar el ADN de un ratón o el de una planta, pero también el de un ser humano. Esta revolución ha traído esperanza para la cura de enfermedades raras, pero también riesgos si nos pasamos con lo de jugar a ser Dios. «Todo lo que podemos hacer ¿lo deberíamos hacer? Probablemente no», escribe Montoliu.
Líneas rojas
Para entender dónde se sitúan algunas líneas rojas, retrocedo a 2018. El científico chino He Jiankui anunció el nacimiento de dos niñas genéticamente modificadas: Lulu y Nana. He utilizó CRISPR para editar su ADN cuando aún eran un cigoto, con la supuesta intención de hacerlas resistentes al VIH, del que el padre era portador. La medida era innecesaria porque no las podía contagiar, pero hay algo peor. He eliminó un gen llamado CCR5, una especie de puerta que el virus necesita para colarse en las células. ¿El problema? Ese gen también protege contra otras enfermedades, como la gripe, y probablemente tenga funciones que aún ni imaginamos. Y ahí va lo importante: sabemos un montón sobre el ADN, pero hay mucho que todavía no.
He cambió todo el ADN de las niñas para siempre, sin saber qué consecuencias tendrá eso en su salud. Y lo que es peor: esos cambios se trasladan a las siguientes generaciones. Si haces un bebé de diseño, cambias en un segundo aquello que la evolución ha moldeado en millones de años, con consecuencias imprevisibles. Por eso, He Jiankui acabó en la cárcel. Y por eso, en Europa los bebés de diseño están prohibidos desde antes de que fueran una posibilidad (1997).
«Únicamente podrá efectuarse una intervención que tenga por objeto modificar el genoma humano por razones preventivas, diagnósticas o terapéuticas y sólo cuando no tenga por finalidad la introducción de una modificación en el genoma de la descendencia».
Brotes verdes
Aunque te haya contado el caso del científico temerario, no te equivoques. En la balanza de la edición genética las buenas noticias pesan muchísimo más que los riesgos. Hablo con Antonio Arenas, presidente de ASAFE2, y Salvador Payán-Pernía, hematólogo en el Hospital Virgen del Rocío, sobre la llegada de un avance que puede cambiar la vida de decenas de personas en España: Casgevy, la primera terapia génica basada en CRISPR aprobada para tratar dos enfermedades raras de origen genético, la drepanocitosis y la beta-talasemia.
Me cuenta Antonio que muchas de las personas con estas enfermedades «reciben transfusiones sanguíneas constantes». En el caso de la drepanocitosis, hay pacientes que «ingresan hasta dos veces al mes por crisis dolorosas agudas» para las que llegan a necesitar morfina. Hasta ahora, la única forma de curación era un trasplante de médula, algo que es posible solo para una minoría de los pacientes. Casgevy les ofrece una alternativa prometedora: se extraen células madre del paciente, se editan genéticamente en el extranjero y se vuelven a infundir, modificadas, en el paciente, que previamente ha recibido una quimioterapia para dejar hueco en su médula. Estas células editadas participarán en la producción de glóbulos rojos normales, en vez de los defectuosos que producían los síntomas de la enfermedad.
La terapia es muy costosa —cerca de los 2 millones de euros3—, pero hay confianza en que supere las últimas etapas institucionales para poder aplicarla a quienes cumplan «los criterios en cuanto a edad y gravedad», me dice Salvador. ¿Hay riesgos? Como en cualquier tratamiento, me indica, pero «los beneficios compensan». Y son modificaciones que solo se localizan en las células infundidas: los cambios no pasan a la próxima generación.
Biohackers y sueños eugenésicos
La frontera de la edición genética en humanos parece estar muy clara: no edites embriones y usa CRISPR solo para tratar enfermedades. Pero no es tan sencillo. Ya se han abierto muchos caminos y siempre hay alguien dispuesto a correr más que nadie. Por ejemplo, el biohacker más famoso, Brian Johnson, se fue a Roatán, una isla con regulaciones laxas, a inyectarse folistatina: una especie de chute temporal de ADN para intentar vivir más tiempo. Lo único que separa a Johnson y sus afines de editar permanentemente su ADN es que todavía no es seguro para ellos. Si algún día lo fuese, ¿deberían poder hacerlo? Y si no, ¿hay manera de pararles?
La edición genética abre un montón de derivadas, aterradoras y esperanzadoras, que a los comités y comisiones bioéticas les toca abordar. Al resto nos toca empujar para que los gobiernos les hagan caso, y que a los paraísos fiscales no se sumen los paraísos genéticos como Roatán. Con la ayuda de nuestro invitado, el biólogo y divulgador Ricardo Moure, reflexionamos sobre todo esto. Y nos ayuda a contestar a la pregunta: ¿para qué sirve un ratón con pelo de mamut?
Notas del redactor
ASAFE ha organizado una campaña de recaudación de fondos para organizar un campamento de verano para niños con drepanocitosis. Échales una mano AQUÍ.
¿Sabías que Paris Hilton y Chris Hemsworth son inversores de la empresa que quiere desextinguir al mamut?
La selección (no edición) genética: empresas como Genomic Prediction analizan los genes de los embriones de manera combinada (PGT-P) para tratar de estimar el riesgo de que, durante su vida, esa persona llegue a desarrollar un sinfín de enfermedades: diabetes, hipertensión, esquizofrenia. Así puedes elegir el embrión que prefieras. Te dejo a ti pensar sobre ello, pero muchos expertos dudan todavía de la fiabilidad de estos tests y, por tanto, no los recomiendan. The Fertility Institutes te permite en un sencillo formulario elegir el color de los ojos de tu bebé y también el género. Sus sedes están en Estados Unidos y México, donde esto es legal.
El semáforo
🟢 Un tratamiento CRISPR a medida. Un bebé con una enfermedad genética muy rara, la deficiencia de CPS1, se ha convertido en el primer paciente del mundo en recibir un tratamiento de edición genética completamente personalizado. Parece ciencia ficción: inyectan el tratamiento envuelto en grasa para que llegue hasta el hígado, el órgano en el que la preparación edita el ADN del bebé. Montoliu contextualiza el logro advirtiendo de que es un tratamiento «para un solo paciente». Sin embargo, los investigadores responsables del logro sí consideran haber abierto una nueva vía para estos tratamientos sin pasar por los costosos y largos procesos habituales.
🟠 Google prepara sus gafas de realidad aumentada para responder a Meta. Las gafas inteligentes Ray-Ban Meta lideran este segmento tecnológico con 2 millones de unidades vendidas hasta la fecha. The Verge cuenta en esta pieza cómo Google piensa responder por medio de sus nuevas Google’s Android XR. Como con casi todos sus productos, el foco lo ponen en lo fluida que es (supuestamente) tu interacción con su asistente por IA. ¿Estás empezando a ver este tipo de gafas por tu ciudad?
🔴 «La OpenAI altruista se acabó, si alguna vez existió». La periodista Karen Hao publicó ayer Empire of AI: sueños y pesadillas en la OpenAI de Sam Altman. En el adelanto publicado por The Atlantic, cuenta parte de lo que rodeó a la destitución y posterior readmisión de su CEO, Altman, y que, para Hao, cambió el destino de la compañía: de unos inicios humanistas a un presente desbocado. «Sutskever [su antigua mano derecha] sentía que el comportamiento de Altman estaba socavando los dos pilares de la misión de OpenAI: estaba ralentizando el progreso de la investigación y minando cualquier posibilidad de tomar decisiones sólidas para una IA segura».
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El nombre completo de la técnica en CRIPSR/Cas9.
Asociación Española de Enfermedad Falciforme.
Precio final pendiente de acuerdo entre el Ministerio y la farmacéutica.